基因干扰与应用研究所，致力于基因干扰及生物活性分子在生物医药、抗衰老医学等研究与应用，力争把研究所建设成国内一流在国际上有一定影响的高水平基因干扰与应用研发平台。2016年，获省教育厅批准立项建设的省国际暨港澳台合作创新平台1项——“广州大学-基尔大学基因干扰应用联合研究中心”（粤教科函[2016]12号）。研究所具有较强的生物转化医学团队，骨干成员8人，其中留学归国人员4人。

研究所以攻克人类医学难题为主要研究目标，下分4个研究方向：

1. 干细胞、组织工程及器官再生以及新型生物材料；
2. 重要基因功能及基因药物；
3. MiRNA和癌症、神经退行性疾病；
4. 生物活性小分子及其转化医学。

研究所已获得国家自然科学基金、广东省重大科技计划、省、市科技计划资助。研究成果在European Cells and Materials等著名刊物发表，心肌干细胞、神经再生专利多项。中心和英国Kelle Unversity开展生物医学“3+1+1~3”联合培养博士生（本-硕-博连读）项目。